Comunicato Stampa Parent Project 29 maggio 2008
Exon skipping: una terapia genica per la Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker
Nell’ottica di una terapia genica per la DMD, l’ostacolo piu’ importante e’ rappresentato dalle enormi dimensioni del gene della distrofia: 2.4 Mb, il piu’ grande gene contenuto nel nostro DNA. Cio’ fa si che la normale sostituzione genica non si presenta come un approccio possibile. Nel corso degli anni, sono state ideate diverse strategie alternative tra cui quella dell’exon skipping, una tecnica che mira ad eliminare il “danno molecolare” modificando direttamente l’RNA messaggero che codifica per la distrofina..
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