agenziastampa.org, qualche parola chiave

Anno 7 Numero 320

Il biotech italiano segna un importante passo avanti nella cura delle malattie rare

Accordo tra l’Università La Sapienza di Roma e la Amsterdam Molecular Therapeutics che consente di sviluppare, produrre e commercializzare una terapia genica della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Il prodotto si baserà sulla tecnologia dell’exon skipping con RNA antisenso ideata dall’equipe di Irene Bozzoni del Dipartimento di Genetica e Biologia Molecolare de La Sapienza. Parent Project Onlus tra i promotori

Firmato nei giorni scorsi l’accordo di licenza esclusiva che consentirà a La Sapienza di mantenere la proprietà intellettuale del brevetto e alla Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT), leader nelle biotecnologie nel campo della terapia genica, di acquisire il know-how della ricerca di base destinando, così, tutte le risorse allo sviluppo industriale fino alla commercializzazione.

“Sono doppiamente soddisfatta per questo accordo – ha dichiarato la Prof.ssa Irene Bozzoni - da una parte perché esso permette di dare slancio ad una iniziativa d’interesse sociale per lo sviluppo della quale era indispensabile trovare un interlocutore industriale, dall’altra perché questi risultati sono il coronamento di molti anni di ricerca dedicata a scoprire i meccanismi di base del funzionamento dell’RNA; proprio grazie a questi studi siamo riusciti a trovare una soluzione per la cura di una patologia molto grave”.

La nuova tecnica si basa sulla possibilità di curare la distrofia muscolare di Duchenne, malattia genetica determinata da alterazioni del gene che codifica per una proteina strutturale del muscolo (la distrofina), non modificando il DNA bensì l’RNA trascritto dal gene mutato. Grazie all’uso di molecole “antisenso”, il gruppo della Prof.ssa Bozzoni è riuscito ad escludere dall’RNA la porzione mutata e a ripristinare la sintesi della proteina mancante. Tali studi, che sono stati finanziati negli anni dalla Fondazione Telethon e da Parent Project, hanno dimostrato efficacia terapeutica sul modello animale del topo distrofico.

“Per il buon esito dell’accordo è stato essenziale l’apporto sia di Sapienza Innovazione e dell’Incubatore per le Bio-Scienze che hanno coordinato le fasi contrattuali con AMT, sia dell’Associazione dei bambini affetti da Duchenne, che ha seguito e incoraggiato ogni passo del progetto di sviluppo.” - aggiunge la Prof.ssa Bozzoni.

Il contratto siglato nei giorni scorsi rappresenta un importante riconoscimento per la ricerca italiana nelle biotecnologie e per l’ateneo romano che, con la creazione del Consorzio Sapienza Innovazione, ha deciso di rafforzare i rapporti tra la ricerca e il mondo imprenditoriale e che ha già portato a rilevanti risultati applicativi. Il risultato ottenuto dall’equipe di Irene Bozzoni per la Duchenne consente all’Università italiana di posizionarsi, in questo ambito, tra i primi posti a livello europeo, secondi solo all’Olanda.

“Sono molto soddisfatto”- afferma Stephen Trueman il Direttore di Sapienza Innovazione - “perché questo risultato rappresenta il conseguimento di uno dei principali obiettivi per i quali Sapienza Innovazione si è costituita, ovvero la valorizzazione dei risultati della Ricerca. Si tratta, infatti di un segnale concreto che indica la possibilità per altri gruppi di Ricerca di eccellenza, di intraprendere attività di licensing che permettono di ottenere quel ritorno su investimenti di cui la ricerca ha bisogno.”

L’accordo, nato da un intenso lavoro durato quasi un anno, ha visto impegnati sul fronte italiano l’R.T.I. (Raggruppamento Temporaneo di Imprese) costituito da Eurogroup Consulting, Fondazione EBRI e Lay Line Genomics S.p.A. nell’ambito del progetto INCUBATORE PER LE BIO-SCIENZE, finanziato dalla Sovvenzione Globale della Regione Lazio (Misure D3 D4, POR Lazio Ob. 3 - FSE 2000-2006).

“Sono molto contenta di avere potuto dare il mio contributo a questa operazione di trasferimento tecnologico che potrebbe portare in tempi rapidi al conseguimento di una terapia genica della DMD. Dopo tanti risultati ottenuti presso i laboratori della prof.ssa Bozzoni, era necessario dare un impulso industriale al progetto della DMD ed è in questo contesto che posso dire, con soddisfazione, siamo riusciti a realizzare un virtuoso esempio di collaborazione tra mondo accademico ed industria.” Prosegue Roberta Gioia, coordinatore, per il progetto della prof.ssa Bozzoni, dell’Incubatore per le Bio-Scienze.

L’exon skipping rappresenta una delle tecniche più promettenti del momento e sulla quale si stanno impegnando diversi gruppi di ricerca nel mondo. In Italia Parent Project è tra i finanziatori degli studi della Prof.ssa Bozzoni dal 2003, in particolare nella fase pre-clinica della ricerca, ovvero la sperimentazione effettuata sul topo mdx come modello animale per la distrofia di Duchenne. L'impegno dell’associazione è ora quello di favorire l’avvio di un trial clinico anche in Italia.

“Questo per le malattie rare è un momento storico, - ha dichiarato Filippo Buccella, presidente dell’associazione di genitori che combatte contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker - la ricerca di base per le malattie rare è costosissima e quando si ottiene faticosamente un risultato si scopre che per poter sviluppare un farmaco i costi saranno anche dieci volte superiori, è un ostacolo insormontabile per chiunque. Essere riusciti a stimolare l’appetito di una industria per un prodotto destinato a poche migliaia di persone nel mondo è per noi un grande successo.” – ha concluso Buccella