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Anno 7 Numero 343

Nuove frontiere nella ricerca sulla SLA. Dai laboratori della Sapienza una prospettiva innovativa per la comprensione e la cura della malattia degenerativa del sistema nervoso

Un recente studio sperimentale, coordinato da Antonio Musarò del dipartimento di Istologia ed embriologia medica della Sapienza, offre nuove speranze nella lotta alla SLA, la sclerosi laterale amiotrofica che colpisce progressivamente i motoneuroni, le cellule nervose che controllano il movimento dei muscoli.
A oggi l’ipotesi più accreditata sulla causa della degenerazione dei motoneuroni è la mutazione del gene che produce la superossido dismutasi (enzima SOD1), un potente antiossidante che pulisce le cellule dai radicali liberi. Ma quando l’enzima subisce una mutazione, diventa tossico e provoca la degenerazione delle cellule.
Recenti studi sperimentali hanno avanzato il dubbio che i motoneuroni non siano i soli bersagli primari della mutazione SOD1, suggerendo che gli scarsi risultati ottenuti con la terapia convenzionale (Riluzolo) dipendano da una incompleta conoscenza delle basi molecolari e cellulari della malattia stessa.
Il progetto di ricerca della Sapienza, finanziato da Telethon (Italia) e dalla Mda-Muscular dystrophy association (USA), ha puntato a dimostrare l’ipotesi che il muscolo scheletrico sia un bersaglio primario dell’effetto tossico del gene mutato SOD1, a prescindere dalla degenerazione dei motoneuroni.
La sperimentazione è stata condotta nei laboratori del dipartimento di Istologia ed embriologia medica dove i ricercatori hanno generato un topo modificato nel quale gli effetti del gene mutato si producono solo nei confronti dei muscoli volontari. Nella cavia si è osservata la progressiva atrofia dei muscoli e la successiva comparsa degli altri sintomi della malattia, senza una apparente degenerazione dei motoneuroni, contrariamente all’ipotesi dominante che li vuole bersaglio primario della SLA.
Lo studio è stato pubblicato sul numero di novembre della prestigiosa rivista scientifica Cell Metabolism.

Info
Antonio Musarò, Ph.D.
Dipartimento di Istologia ed embriologia medica

www.uniroma1.it

Roma, 5 novembre 2008